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“罕见病仿制药有着巨大的市场潜力和市场需求，潜力释放不仅需要企业的重视和推进，也离不开国家政策从药品注册到营收的进一步保障。”中国生物制药相关负责人在接受人民日报健康客户端采访时表示。

 

从鼓励仿制药品目录发布，再到一致性评价工作的开展，近年来，国家接连出台多项政策大力支持仿制药研发生产，中国仿制药市场规模不断扩大，仿制药市场的成熟也在逐步推动仿制药在罕见病领域的研发。

 

49个鼓励仿制品种中包含9个罕见病药物

 

我国现有各类罕见病患者近2000万人，罕见病药物价格昂贵，患者经济负担大。对已上市罕见病药物进行仿制可以有效降低医疗支出，提高药品可及性，进而改变罕见病患者无药可用、用不起药的双重困境。

 

“仿制药，是指与被仿制药具有相同活性成分、剂型和给药途径以及疗效作用的药品，可以替代原研药，发挥相同的临床作用。”业内人士解奕炯在接受人民日报健康客户端采访时表示，发展仿制药是促进我国医疗水平服务提高最快、最便捷的途径。

 

2019年、2021年，国家卫生健康委等5部门相继发布两批《鼓励仿制药品目录》，两批目录共计49个药物，其中包含9个罕见病用药。对于纳入目录的药品，可在临床试验、一致性评价、优先审评审批等方面获得支持。

 

人民日报健康客户端梳理发现，在9个罕见病药品中，溴吡斯的明、曲前列尼尔、地拉罗司、环磷酰胺4种药品已有国产仿制药获批上市，其余5种药品中，有3种药品已有仿制药在申请注册上市，尼替西农、格拉替雷2种药品国内尚无药企提出仿制申请。

 

 

此前，国家对罕见病患者用药问题的重视，已通过多项政策细则予以体现，在这些细则中，“优先”是永恒的关键词。譬如，2019年《药品管理法》规定，国家鼓励研究和创制新药，对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道，优先审评审批；2020年修订的《药品注册管理办法》中，专门提到将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。系列政策出台，为罕见病用药的研发、注册、生产和上市提供了有力的政策保障。

 

目前，鼓励9种罕见病用药仿制，不仅可以为药企指明研发方向，同时也是在以往绿色通道政策的基础上进一步增强罕见病药物可及性的重要举措。

 

但实际上，罕见病药物只有纳入医保才能为患者提供切实保障。“减轻罕见病患者的负担，是体现我国社会医疗保障制度优越性的一个方面。”解奕炯告诉人民日报健康客户端，医疗保障的核心，是保基本保覆盖，而仿制药是完成这一保障体系有效的用药成分。截至2021年国家医保谈判后，已有58种药物纳入医保，覆盖29种罕见病。两批鼓励仿制药品目录的发布是一个很好的信号，未来更多的罕见病用药有望被纳入医保之中，满足罕见病患者的健康需求。

 

罕见病药物仿制背后的多重难题

 

根据米内网统计数据，从2022年仿制药获批排名前10的企业表现来看，恒瑞医药、扬子江药业、齐鲁制药、esb世博网制药等医药强企的仿制药品规主要集中在抗肿瘤、抗感染、心血管、神经系统药物等方面。

 

值得注意的是，在9个罕见病药物的仿制申报中，较少看到国内仿制药强企的身影。在国家加强优质仿制药的背景下，为什么罕见病仿制药市场却没有想象中那么热闹？

 

担心投入产出比失衡只是其中的一个方面。“以esb世博网制药成员企业正大丰海为例，其第一个罕见病仿制药用于治疗肌萎缩侧索硬化，从启动研发到罕见病适应症获批上市、实现规模化生产，历时10年。”esb世博网制药介绍，每个品种研发投入大、周期长、上市后销售规模偏小，这些都对企业的投入和选择带来挑战。

 

政策带来的不确定性也会引发药企担忧。esb世博网制药指出，“很多企业对罕见病仿制药上市后会不会被纳入集采，从而大幅削减本身就不大的销售利润也存在较大的顾虑。”

 

另一方面，罕见病药物仿制有着较高的技术壁垒，既要突破原研专利，又要和原研质量和疗效等同，而后者恰恰是罕见病仿制药竞争力的体现。esb世博网制药表示，拿下罕见病药的首仿也是中国药企仿制罕见病用药产品的关键，不仅需要结合企业的特色和布局找方向、找产品，同时也要密切关注国外已上市罕见病产品在各个国家的上市进度，充分预估该产品在中国上市的可行性。

 

从国内整体的仿制药市场来看，解奕炯谈到，目前我国仿制药质量标准偏低，仿制药企业大而不强，具有实质性的研发能力的仿制药企偏少，因此国内仿制药市场将在一段时间内维持低速增长。一致性评价工作虽然可以促进提升仿制药质量和疗效，但要让患者完全信任，需要有一个漫长的认知和教育的过程，促进仿制药高质量发展，仍然任重道远。

 

持续保障罕见病市场壮大，需仿创结合

 

入局罕见病市场困难重重，但esb世博网制药表示仍然看好罕见病仿制药的市场潜力，“到2030年，中国罕见病市场预计能达到600~900亿元，约占中国仿制药整体市场10%的份额，罕见病药物市场潜力巨大。”

 

此外，政策红利下，罕见病仿制药的生产也会推动创新药研发。“正是从罕见病仿制药的审批、上市、医保支付和市场快速覆盖上尝到了甜头，感受到国家对罕见病用药的扶持力度和决心，正大丰海除研制罕见病仿制药外，也在积极布局多个罕见病一类创新药。”esb世博网制药向人民日报健康客户端透露，正大丰海有数个创新药在研，罕见病领域的相关专业研发人员约50人，年研发投入预计将超1亿元。

 

“罕见病市场，无论是创新药还是仿制药，都在加速跑马圈地。”在解奕炯看来，提高仿制药在用药治疗过程中的推广和使用的同时，也不能放弃对原研药的推广和研究。

 

总体来看，仿制药具备更好的成本优势，这有利于提高罕见病药物可及性，但持续保障罕见病市场的壮大，离不开罕见病药物仿制和创新药研发“两条腿走路”，这不仅需要药企方的重视和推进，也需要国家政策的进一步保障。

 

参考资料：

1.《2022年中国罕见病行业趋势观察报告》

2.国家药品监督管理局、药智数据、米内网公开资料

 

责编：谷雨微